“O que nós quisemos fazer é começar com algo que é biocompatible muito seguro-um, degradable polímero-e tentar fazê-lo mais eficaz, em vez de começar com um vírus e da tentativa fazê-la mais segura,” disse o verde de Jordão, uma estudante de terceiro ciclo na engenharia biológica e o co-primeiro autor do papel.

Gregory Zugates, uma estudante de terceiro ciclo anterior na engenharia química agora em WMR Biomedicável, Inc., é igualmente um co-primeiro autor do papel.

A terapia de gene foi um campo da pesquisa intensa por quase 20 anos. Mais de 1.000 ensaios clínicos da gene-terapia foram conduzidos, mas até agora não há nenhuma terapia de gene FDA-approved. A maioria de experimentações usam vírus como portadores, ou vetores, para entregar genes.

Entretanto, há uns riscos associados com a utilização de vírus. Em conseqüência, muitos investigadores têm trabalhado em desenvolver métodos não-virais para entregar genes terapêuticos.

Os cientistas do MIT focalizaram em três polis (beta-amino ésteres), ou em correntes dos grupos alternos da amina e do diacrylate, que tinham mostrado o potencial como portadores do gene. Esperaram fazer os polímeros ainda mais eficientes modificando as extremidades mesmas das correntes.

Quando misturados junto, estes polímeros podem espontâneamente montar com ADN aos nanoparticles do formulário. O nanoparticle polímero-ADN pode actuar em algumas maneiras como um vírus artificial e entregar o ADN funcional quando injetado ou perto do tecido alvejado.

Os métodos desenvolvidos investigadores para aperfeiçoar e testar ràpida polímeros novos para que sua habilidade dê forma a nanoparticles do ADN e entreguem o ADN. Então modificaram quimicamente as extremidades mesmas das correntes degradable do polímero, usando uma biblioteca de moléculas pequenas diferentes.

“Apenas mudando um par átomos na extremidade de um polímero longo, um pode dramàtica mudar seu desempenho,” disse Anderson. “Estas alterações menores do polímero da composição no aumento significativamente a habilidade dos polímeros de entregar o ADN, e estes materiais novos são agora os melhores sistemas que de entrega não-virais do ADN nós testamos.”

Os polímeros têm sido mostrados já para ser seguros nos ratos, e a esperança dos investigadores funcionar finalmente ensaios clínicos com seus polímeros modificados, disse Anderson.

Os polímeros podem carreg uma carga útil maior do ADN do que vírus, e podem evitar o sistema imunitário, que poderia permitir aplicações terapêuticas múltiplas se necessário, disseram o verde.

Uma linha prometedora de pesquisa envolve o cancro ovariano, onde os investigadores do MIT, conjuntamente com Janet Sawicki no instituto de Lankenau para a investigação médica, demonstraram que estes nanoparticles polímero-ADN podem entregar o ADN em altos níeses aos tumores ovarianos sem prejudicar o tecido saudável.

Outros autores do MIT no papel são Nathan Tedford, uma estudante de terceiro ciclo anterior na engenharia biológica agora em biosistemas do epítome; Linda Griffith, professor da engenharia biológica; Douglas Lauffenberger, cabeça da engenharia biológica, e professor Robert Langer do instituto. Sawicki e Huang Yu-Pendurado do instituto de Lankenau são igualmente co-autores.

A pesquisa foi financiada pelos institutos nacionais da saúde, pelo Departamento de Defesa e pelo National Science Foundation.

O centro do MIT para a pesquisa do cancro (CCR) foi fundado em 1974 e é um de oito centros Instituto-designados cancro da investigação básica do nacional. Sua missão é aplicar as ferramentas da ciência e da tecnologia básicas para determinar como o cancro é causado, progride e responde ao tratamento.