“Nos encantan con los resultados de este ensayo, que son constantes con el estudio anterior de la fase 2 de Acorda en la gente con el MS. Solicitaremos una reunión con el FDA cuanto antes para discutir los pasos siguientes para el programa del Fampridine-SR,” dijo a Ron Cohen, M.D., presidente y CEO. “Acorda está confiado al desarrollo de las terapias que mejorarán la función y las vidas de la gente con el MS, y deseamos agradecer a los médicos y a la gente con el MS que participó en este ensayo.”
“Mucha gente con el MS experimenta el daño del nervio que deteriora eventual caminar. Actualmente, no se indica ningunas terapias para mejorar la función neurológica, tal como pérdida de movilidad, en MS,” dijo a Goodman de Andrew, M.D., director del centro de la esclerosis múltiple en la universidad de Rochester. “Basó en los resultados de este ensayo, Fampridine-SR podía representar una nueva manera de tratar a gente con el MS. En este estudio, una parte perceptiblemente más elevada de temas experimentó una mejora constante en velocidad que caminaba con Fampridine-SR que con placebo, y esto fue acompañada por una reducción en el grado de la inhabilidad que los temas divulgaron en sus actividades diarias relacionadas con la movilidad.”
Gravamen especial del protocolo (BALNEARIO)
Este ensayo clínico fue conducido debajo de un BALNEARIO del FDA. Los criterios de la eficacia dispusieron en el BALNEARIO incluyeron tres elementos: |
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* Demostrar que había considerablemente más los respondedores en el Fampridine-SR trató a grupo que en el grupo del placebo, según lo medido por 25-Foot la caminata sincronizada, una prueba neurológica estándar. Definieron a un respondedor pues alguien que velocidad que caminaba en la caminata sincronizada 25-Foot era constantemente mayor durante por lo menos tres de cuatro visitas de la en-droga que la velocidad más rápida de la persona en cinco visitas unas de los de la apagado-droga.
* Para demostrar estadístico la mejora significativa en velocidad que camina en la visita pasada de la en-droga para los respondedores Fampridine-SR-tratados comparados al grupo del placebo.
* Para demostrar que los respondedores divulgaron una mejora perceptiblemente mayor que no respondedores en el MSWS-12, un gravamen uno mismo-clasificado de la inhabilidad que camina. Este paso fue significado para validar el meaningfulness clínico de la mejora constante en la caminata sincronizada 25-Foot.
Diseño del estudio
El ensayo double-blind, placebo-controlado fue diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del Fampridine-SR en mejorar capacidad que caminaba en la gente con el MS. El ensayo, que alistó a 301 individuos en 33 centros del MS en los Estados Unidos y el Canadá, reclutó a pacientes entre 18 y 70 años con una diagnosis definida del MS y un cierto grado de la inhabilidad que caminaba. El estudio estaba abierto a la gente con todos los tipos de MS, incluyendo primario-progresivo, secundario-progresivo, recaer-remitiendo y progresivo-recayendo. Permitieron a los participantes para quedar orientados un régimen estable de sus medicaciones actuales, incluyendo los interferones. Puntos finales secundarias para las medidas incluidas de ensayo de la fuerza de la pierna. Los temas fueron seleccionados al azar a 14 semanas del tratamiento con el Fampridine-SR (n=229) o el placebo (n=72), un cociente de 3:1 de la droga al placebo.
Declaración de seguridad
En este estudio, los acontecimientos adversos eran en gran parte constantes con el perfil de seguridad observado en estudios anteriores del Fampridine-SR en la gente con el MS, incluyendo un riesgo creciente de asimientos que aparece ser relativo a la dosis. Lo que sigue es una lista más de los acontecimientos adversos del campo común divulgados en el estudio, con los porcentajes representando al grupo del tratamiento del Fampridine-SR contra el grupo del placebo: caídas (por ciento de 15.8 por ciento vs.15.3), infección de la zona urinaria (por ciento de 13.6 por ciento vs.13.9), vértigos (8.3 por ciento contra 5.6 por ciento), insomnio (8.3 por ciento contra 4.2 por ciento), fatiga (6.1 por ciento contra 2.8 por ciento), náusea (6.1 por ciento contra 4.2 por ciento), infección superior de la zona respiratoria (6.1 por ciento contra 9.7 por ciento), asthenia (5.7 por ciento contra 6.9 por ciento), dolor de espalda (5.7 por ciento contra 0 por ciento), desorden del balance (5.7 por ciento contra 2.8 por ciento) y dolor de cabeza (5.7 por ciento contra 5.6 por ciento).
Dos acontecimientos adversos serios que fueron juzgados potencialmente relacionados al tratamiento y conducidos a la discontinuación eran ansiedad en un tema y un asimiento en otro tema que fue observado durante una ocurrencia del sepsis se asociaron a una infección de la zona urinaria. Ningunas muertes ocurrieron durante el estudio. Una muerte fue divulgada para las cinco semanas sujetas después de la visita de estudio pasada de la en-droga. Esta muerte ocurrió fuera de la ventana del tiempo del protocolo para divulgar reacciones adversas y la causa de la muerte no se sabe en este tiempo.
Sobre MS
La esclerosis múltiple es una enfermedad crónica, generalmente progresiva del sistema nervioso central en el cual el sistema inmune ataca y destruye la estructura, y por lo tanto degrada la función, de las células del nervio. Aproximadamente 400.000 americanos tienen MS, y cada semana cerca de 200 personas se diagnostica nuevamente. La mayoría están entre las edades de 20 y 50, y afectan a las mujeres dos a tres veces tanto como hombres. Por todo el mundo, el MS puede afectar a 2.5 millones de individuos.
Según la sociedad nacional de la esclerosis múltiple (NMSS), los costes directos de asistencia médica para los pacientes del MS en los Estados Unidos exceden de $6 mil millones anualmente. Además, un análisis reciente de NMSS estimaba el coste total del MS, incluyendo cuidado médico y no-médico, pérdidas de producción, y cuidado informal, en más de $47.000 por paciente de los E.E.U.U. por año. Las complicaciones del MS pueden hacerlo más duro para que la gente trabaje y pueden interferir con su capacidad de realizar el campo común, actividades diarias.
Para la mayoría de la gente con el MS, la enfermedad progresa lentamente con una serie de llamaradas imprevisibles, también llamada las recaídas o las exacerbaciones. Pero para alguno, la progresión de la enfermedad es rápida. Cada recaída tiende para conducir a las inhabilidades de aumento tales como debilitación, debilidad del músculo o discurso o las debilitaciones de la visión que camina. Aproximadamente 80 por ciento de gente con el MS experimentan una cierta forma de inhabilidad que camina. En el plazo de 15 años de una diagnosis del MS, 50 por ciento de pacientes requieren a menudo la ayuda que camina y en fases más posteriores, alrededor de un tercero de pacientes no puede caminar.
Sobre el Fampridine-SR
El Fampridine-SR es sostener-lanza la formulación de la tableta del fampridine de investigación de la droga (4-aminopyridine, o de 4-AP). Los datos recogidos en estudios del laboratorio encontraron que el fampridine puede mejorar la comunicación entre los nervios dañados, que pueden dar lugar a la función neurológica creciente.
Mecanismo del Fampridine-SR de la acción
Una célula del nervio tiene una extensión, llamada un axon, que utiliza comunicar vía señales eléctricas a otras células del nervio. Todos pero los axons más pequeños tienen una cubierta especial de una sustancia grasa llamada el myelin que actúa como aislamiento para preservar y para apresurar estas señales del nervio, como la cubierta aislador de las ayudas eléctricas de una cuerda preservan la transmisión de la electricidad.
En MS, el myelin se daña y el axon no puede transmitir con eficacia impulsos eléctricos. Específicamente, el myelin dañado expone los canales en la membrana del axon, que permiten que los iones del potasio se escapen del axon, disipando la corriente eléctrica. El Fampridine-SR bloquea estos canales expuestos, y ayuda a las señales eléctricas de pasar con áreas del daño.
Llamada de conferencia y Webcast
Un webcast audio de la llamada se puede también alcanzar del Web site de la compañía, en http://www.acorda.com/, para los 30 días próximos.
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Contacto: Erica Wishner, terapéutica de Acorda
Portero Novelli
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