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MGHの発見に基づく薬剤はかなり危ない血無疾患の処置を改善するかもしれない

新しい代理店は他の薬物のために血小板の生産、減少を必要とする高める

新しい薬剤のromiplostim (Nplate)の2つの臨床試験はかなり慢性の免疫の血小板減少性紫斑病を持つ患者の血小板のレベルを改良したことを、 (ITP)自由な出血を引き起こすことができるhematologic無秩序示す。 インターナショナルの調査チームは段階にマサチューセッツ総合病院の調査官が発見する自然なホルモンの行為を重複させる尖頭アーチの2月 (MGH)2日問題の薬剤のための3つの試験の結果を報告する。

「多くのITPの患者療法の間で選ばなければならなかったまたは限られた効力および深刻となる恐れがある副作用の処置」、はMGHで臨床血液学のデイヴィッドKuter、MD、DrPhil、ディレクターおよび尖頭アーチの調査の主執筆者を言う。 「この薬剤への低毒性そして高い応答週間注入と」。は容易に管理することができる1つに可能性としては生命にかかわる状態を変えるかもしれない

ITPは免疫組織が血小板を破壊する慢性無秩序、出血させることを防ぐのを助ける血球である。 ITPの患者が高められた傷つけだけ経験する間、他に深刻な出血および時折危ない出血があるかもしれない。 最近の調査は、既存の血小板の破壊に加えて、ITPがまた減らされた血小板の生産が原因であるかもしれないことを提案する。 ITPのための現在利用できる処置は-重要な副作用をもたらす、および取り外し脾臓(血小板の破壊を減らすようにsplenectomy)のステロイドの薬剤を含んで設計され、多くの患者で非効果的かもしれない。

Thrombopoietinは血小板の生産の自然な調整装置である。 Kuterは1994年にホルモンの元の発見者の1つ、ずっとthrombopoietic薬剤をその後開発することで活発である。 Romiplostimは」peptibody独特な`である- thrombopoietinの行為をまねることによって血小板の生産を刺激するペプチッド抗体。 より早い段階1および2の試験はromiplostimが健康なボランティアとITPの患者の短期処置の血小板の生産を高めることを示した。

二重盲目にされた段階3の試験は米国およびヨーロッパの35の場所で行なわれた。 1つの試験は63人の脾臓摘出された患者を、他含んでいた彼らの脾臓を保った62人の患者を登録した。 グループは両方とも任意に24週の調査の期間の間に週間注入のromiplostimか偽薬を受け取るために割り当てられた。 関係者の」血小板のレベルは試験の間に監視され、50,000/mlのターゲット血小板算定を達成するために適量は調節された。

romiplostimを受け取った42人の脾臓摘出された患者間で、ほぼ80%調査の少なくとも4週の間にターゲット血小板算定に達し、38%調査の最後の8週の少なくとも6の間にターゲット血小板算定を維持する耐久の応答を達成した。 非脾臓摘出された患者では、88%耐久の応答を達成していて61%少なくとも4つのターゲット血小板算定の測定が、あった。

患者半分のより多くはromiplostimを受け取っている取っていた、35%他の療法を減らした他のITPの薬物をすべて中断でき。 偽薬のグループの関係者半分のにの必要な救助の薬物を出血のエピソードを扱うか、または防ぐために調査する間、活動的な薬物を受け取るそれらのかなり少数はそのような処置を必要とした。

「私達はITPと人々を扱うことにこの全く新しいアプローチについては劇的な結果を見ていると」、Kuterは言う。 「私は1983年以来のthrombopoietinの開発に取り組んで、発見、浄化、薬剤の開発および今臨床有効性を示す調査に加わるためにである非常に満足」。 彼は彼のMGHのチームおよび他の研究者が他のromiplostimの試験を行なって、癌か癌治療によって引き起こされるそれらのような減らされた血小板の生産のITPそして他の状態を、扱うための薬剤の実用性を調査し続けることを加える。

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Kuterはまたハーバード衛生学校にMGHの蟹座の中心そして仲間の医学部教授のための血液学のディレクターである。 尖頭アーチの調査は設計され、romiplostimを開発したAmgen Inc.によって支えられてFDAの承認および計画に銘柄Nplateの下で薬剤を販売するために適用した。 Kuterに出版物のためにレポートを堤出する調査データそして全面的な責任にフルアクセスがあった。

1811年に確立されるマサチューセッツ総合病院(www.massgeneral.org)はハーバード衛生学校の元および最も大きい教授の病院である。 MGHは$500以上,000,000の年次研究の予算およびエイズ、心血管の研究、癌、計算および統合的な生物学、皮膚の生物学、人類遺伝学、医学イメージ投射、neurodegenerative無秩序、再生薬、システム生物学、移植の生物学およびphotomedicineの主要な研究所が付いている米国の最も大きい病院基づかせていた研究計画を、行なう。

 
 
 
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