年後に薬剤、別名sirolimusまたはrapamycinは、停止した。 後で年、平均腫瘍は原寸の86%に戻って育った、それらはニューイングランドの医療ジャーナルで報告した。
製薬会社のタイを持つ研究者が行なった調査はWyethによってしかし、持たなかった偽薬を受け取った、従って薬剤の有効性は証明されない制御グループを後援されなかった。
Bisslerのチームは言ったまた不利なでき事の高い比率で起因した処置を「」。 ボランティア半分は彼らの脂質レベルが上がるのを見た。 患者の4では、Rapamuneは下痢のような副作用のために、停止しなければならなかった。
彼らは遅く、進歩的な病気のための長期に扱われる必要がある患者の薬剤のための安全、有効性および最もよい線量を定めるためにそれ以上の研究が必要であることを言った。
調査の患者すべてにtuberous硬化の複合体、まれな遺伝病、またはlymphangioleiomyomatosis、まれな肺病からのangiomyolipomasがあった。 彼らは通常外科と扱われる。
潜在的な治療は遺伝子療法の分野にまた更にボストンのマサチューセッツ総合病院の病気、注目される先生および先生の下にあるElahnaポールエリザベスThiele遺伝の突然変異を防ぐ方法を見つけることにある。
「体性突然変異に対する遺伝子療法そして予防法が空想科学小説の王国にまだあるので、今tuberous硬化の複合体を持つ人々を気遣っている医者は論評にsirolimusに」、彼ら書いた回った。
Rapamycinはまれな病気を引き起こす不完全な遺伝子と干渉する。
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