Für die mehr als 70.000 Leute, die weltweit durch Cystische Fibrose beeinflußt werden, resultiert ein Mangel an Wasserstrom in den Fluglinienzellen innen unnormal starker, klebriger Schleim, der allgemein Blockierungen verursacht, die Fluglinien und Drüsen versperren. Der Mangel an Wasserstrom stammt ein Problem in einem Chlorverbindungskanal ab, der das Cystische Fibrose Transmembraneleitfähigkeit-Reglerprotein (CFTR) genannt wird.

In den Einzelpersonen mit Cystischer Fibrose, ist das CFTR Protein verändert, häufig mit einen oder mehreren gelöschten, und infolgedessen misfolded Aminosäuren. In der allgemeinsten CFTR Veränderung, die zu Cystische Fibrose führt, veranlaßt die Position der Auslassung die Chaperoneproteine - die für Qualitätssicherung innerhalb der Zellen verantwortlich sind - an die misfolded Proteine zu binden und sie von der Zelle wegzuwerfen. Verlust der CFTR Proteine stoppt Wasser vom Fließen oder aus in die Zellen heraus, dadurch erändert erändert die Bedingungen in die Fluglinie und führt zu Cystische Fibrose.

In anderen Krankheiten sind CFTR Kanäle overactive, das auch Probleme verursacht. Diese schließen ausscheidende Diarrhöe, ein weltweites Gesundheitsinteresse ein, das Tausenden Todesfälle pro Jahr verursacht; Diarrhöe-überwiegende entzündliche Darmkrankheit; und autosomale dominierende polycystic Nierekrankheiten, die vierte führende Ursache der Nierenkrankheit des Endstadiums in den Vereinigten Staaten.

Mit Mitarbeitern an der ungarischen Akademie der Wissenschaften, an der Emory Universität und an der Universität von Calgary, verwendeten die Forscher gegenphasische leistungsstarke flüssige Chromatographie (HPLC), um das Peptid des Romans GaTx1 vom komplizierten Gift des riesigen israelischen Skorpions, Leiurus quinquestriatus hebraeus zu extrahieren.

„Wir wählten diese Technik, weil jedes unterschiedliche Peptid etwas verschiedene Wasserlöslichkeit- und hydrophobicityeigenschaften hat und sie erlaubt getrennt zu werden,“ erklärter Julia Kubanek, ein außerordentlicher Professor mit gemeinsamen Verabredungen in der Georgia-Technologie-Schule der Biologie und in der Schule von Chemie und von Biochemie.

Ehemaliger Emory HochschulStudent im Aufbaustudium Matthew, der voller sind und Georgia-Technologie-Student im Aufbaustudium Christopher Thompson sammelte die einzelnen Peptide, die durch das HPLC-System getrennt wurden und traf dann jedes auf Chlorverbindungskanäle, um zu sehen zu, welches Peptid für die Gesamteffekte des Giftes verantwortlich war. Sie entdeckten ein neues Peptid, die zur zellplasmatischen Seite des CFTR Proteins springen und 3.7 kilodaltons wogen - sie nannten es GaTx1.

Die Forscher planen, GaTx1 als molekulare Prüfspitze zu verwenden, um zu erlernen mehr über, wie Chlorverbindungskanäle strukturiert und reguliert werden. Sie planen auch, zu studieren, wie dieses Peptid nützlich sein kann, wenn man ausscheidende Krankheiten behandelt. Für Leute mit Krankheiten ausscheidende Diarrhöe, GaTx1 mögen könnte verwendet werden, um die Kanäle von der Öffnung zu hemmen und der Reihe nach Produktion der wässrigen Diarrhöe verringern, die häufig zu Tod bei den Patienten führt, die unter Cholera und anderen Durchfallkrankheiten leiden, sagte McCarty.

Um Patienten mit Cystischer Fibrose zu behandeln, konnte GaTx1 vielleicht verwendet werden um Wasserproduktion zu erhöhen, indem man auf die verbindlichen Aufstellungsorte des Chaperone auf dem Chlorverbindungskanal band. Durch das Blockieren von Chaperones vom Binden, würden CFTR Proteine nicht weggeworfen und folglich würden Ionen und Wasser von den Zellen fließen, um den Schleim in der Fluglinie, entsprechend McCarty zu verdünnen.

„Obwohl die Kanäle und vermutlich nur Funktion bei 50 Prozent Kapazität misfolded, würden Chlorverbindungsionen und -wasser noch durch die Zelle transportiert,“ sagte McCarty. „Dieses ist besser als die Alternative des Erlaubens den Chaperones, alle CFTR Proteine wegzuwerfen.“

McCarty hat CFTR für seine gesamte Karriere und während er auf eine neue Position als außerordentlicher Professor in der Kinderheilkunde und älterer Fibrosewissenschaftler an der Emory Universität umzieht, ihn der Forschung fortsetzt diese Arbeit gemeinsam mit Forschern an der Georgia-Technologie studiert.

„GaTx1 hat das Potenzial, als Droge verwendet zu werden, um Patienten mit Cystischer Fibrose und diesen anderen ausscheidenden Krankheiten zu helfen,“ addiertes McCarty. „Meine neue Rolle bei Emory erlaubt mir, präklinische Studien zu leiten, um die experimentellen Drogebehandlungwahlen zu erforschen, die basieren auf diesem Giftstoff.“