ITP ist eine Dauerstörung, in der das Immunsystem Plättchen zerstört, Blutzellen, die helfen zu bluten zu verhindern. Während irgendein ITP Patienten erhöhtes nur quetschen erfahren, können andere ernstes Bluten und gelegentlich gefährliche Blutung haben. Neue Untersuchungen schlagen vor, dass, zusätzlich zur Zerstörung der vorhandenen Plättchen, ITP an verringerter Plättchenproduktion auch liegen kann. Zurzeit verfügbare Behandlungen für ITP - einschließlich Steroid mischt, die bedeutende Nebenwirkungen haben, und Abbau der Milz (Splenectomy) Droge bei - sind entworfen, um Plättchenzerstörung zu verringern und können bei vielen Patienten erfolglos sein.

Thrombopoietin ist der natürliche Regler der Plättchenproduktion. Kuter war einer der ursprünglichen Entdecker des Hormons 1994 und ist aktiv gewesen, wenn er seitdem thrombopoietic Drogen entwickelte. Romiplostim ist ein einzigartiges peptibody `' - ein Peptidantikörper - der Plättchenproduktion anregt, indem es die Tätigkeit von thrombopoietin nachahmt. Frühere Versuche der Phase 1 und 2 haben gezeigt, dass romiplostim Plättchenproduktion in den gesunden Freiwilligern und in der kurzfristigen Behandlung der ITP Patienten erhöht.

Die doppelt-geblendet Versuche der Phase 3 wurden bei 35 Aufstellungsorten in den US und im Europa geleitet. Ein Versuch schrieb 63 die Milz entfernte Patienten, der andere mit.einschloß 62 Patienten ein, die ihre Milzen behielten. Beide Gruppen wurden nach dem Zufall zugewiesen, um entweder romiplostim oder ein Placebo in den wöchentlichen Einspritzungen während des 24 Wochenstudienzeitraums zu empfangen. Teilnehmer' Plättchenniveaus wurden während des Versuches überwacht, und Dosierung wurde justiert, um einen Zielplättchenzählimpuls 50,000/ml zu erzielen.

Unter den 42 die Milz entfernten Patienten, die romiplostim empfingen, erreichten fast 80 Prozent den Zielplättchenzählimpuls während mindestens vier Wochen der Studie, und 38 Prozent erzielten eine haltbare Antwort und behielten einen Zielplättchenzählimpuls während sechs mindestens der letzten acht Wochen der Studie bei. Bei den nicht-die Milz entfernten Patienten hatten 88 Prozent mindestens vier Zielplättchenzählimpulsmaße, wenn 61 Prozent eine haltbare Antwort erzielen.

Mehr als Hälfte Patient, die romiplostim empfangen, waren in der Lage, alle weiteren ITP Medikationen einzustellen, die sie nahmen, und 35 Prozent verringerten andere Therapien. Während über Hälfte Teilnehmer an die Placebogruppen von erforderliche Rettungsmedikationen studiert, um Blutenepisoden zu behandeln oder zu verhindern, erheblich benötigten weniger von denen, welche die aktive Medikation empfangen, solche Behandlung.

„Wir sehen drastische Resultate für dieses total neue Konzept zur Behandlung der Leute mit ITP,“ sagt Kuter. „Ich habe an der Entwicklung von thrombopoietin seit 1983 gearbeitet, und sie ist sehr erfreulich, an seiner Entdeckung, an der Reinigung, an der Drogeentwicklung und jetzt an den Studien teilzunehmen, die zeigen seine klinische Wirksamkeit.“ Er addiert, dass seine MGH Mannschaft und andere Forscher andere romiplostim Versuche leiten und fortfahren werden, die Verwendungsfähigkeit der Droge für die Behandlung von ITP und von anderen Zuständen der verringerten Plättchenproduktion, wie die nachzuforschen, die durch Krebs oder Krebsbehandlung verursacht werden.

Kuter ist auch Direktor von Hämatologie für die MGH Krebs-Mitte und von außerordentlichen Professor von Medizin an der Harvard-Medizinischen Fakultät. The Lancet-Studie war entworfen und gestützt durch Amgen Inc., die romiplostim entwickelte, hat FDA-Zustimmung und -pläne beantragt, um die Droge unter dem Markennamen Nplate zu vermarkten. Kuter hatte vollen Zugriff zu den Studiendaten und Gesamtverantwortlichkeit für die Unterbreitung des Reports für Publikation.

Das Massachusetts-Allgemeinkrankenhaus (www.massgeneral.org), hergestellt 1811, ist das ursprüngliche und größte unterrichtende Krankenhaus der Harvard-Medizinischer Fakultät. Das MGH leitet das größte Krankenhaus-gegründete Forschungsprogramm in den Vereinigten Staaten, mit einem jährlichen Forschungsetat von mehr als $500 Million und Hauptforschungszentren in den AIDS, in der kardiovaskulären Forschung, im Krebs, in der Computer- und integrativen Biologie, in der Haut- Biologie, in den menschlichen Genetik, in der medizinischen Darstellung, in den neurodegenerative Störungen, in der verbessernden Medizin, in der Systemsbiologie, in der Versetzungbiologie und im photomedicine.