Nach einem Jahr wurden die Droge, das alias sirolimus oder das rapamycin, gestoppt. Ein Jahr später, war der durchschnittliche Tumor zurück zu 86 Prozent seiner ursprünglichen Größe gewachsen, berichteten sie in New England Journal von Medizin.
Die Studie, geleitet von den Forschern mit Drogenfirmariegeln aber wurde nicht von Wyeth, hatte nicht eine Steuergruppe gefördert, die ein Placebo empfing, also wird die Wirksamkeit der Droge nicht nachgewiesen.
Die Bissler Mannschaft sagte die Behandlung „auch ergeben eine hohe Rate der nachteiligen Ereignisse.“ Sah Hälfte die Freiwilliger ihre Lipidspiegel, zu steigen. In vier der Patienten, musste Rapamune wegen der Nebenwirkungen, wie Diarrhöe gestoppt werden.
Sie sagten, dass weitere Forschung erforderlich ist, die Sicherheit, die Wirksamkeit und die beste Dosis für die Droge für Patienten festzustellen, die für eine langsame, progressive Krankheit auf lange Sicht behandelt werden müssen.
Alle Patienten in der Studie hatten angiomyolipomas vom knötchenförmigen Sklerosekomplex, von einer seltenen genetischen Krankheit oder vom lymphangioleiomyomatosis, eine seltene Lungenerkrankung. Sie werden normalerweise mit Chirurgie behandelt.
Mögliche Heilungen liegen im Feld der Gentherapie oder sogar im Finden von Wegen, die genetischen Veränderungen zu verhindern, die der Krankheit, dem bekannten Dr. Elahna Paul und dem Dr. Elizabeth Thiele des Massachusetts-Allgemeinkrankenhauses in Boston zugrunde liegen.
„Da Gentherapie und Prophylaxis gegen körperliche Veränderung noch im Reich der Zukunftsromane sind, haben die Ärzte, die sich jetzt für Leute mit dem knötchenförmigen Sklerosekomplex interessieren, sich an sirolimus,“ sie schrieben in einen Kommentar gewendet.
Rapamycin behindert die defekten Gene, die die seltenen Krankheiten verursachen.
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