ITP es un trastorno crónico en el cual el sistema inmune destruye las plaquetas, los glóbulos que ayudan a evitar el sangrar. Mientras que los pacientes de algún ITP experimentan solamente la contusión creciente, otros pueden tener la sangría seria y hemorragia de vez en cuando peligrosa. Las investigaciones recientes sugieren que, además de la destrucción de plaquetas existentes, ITP también pueda ser debido a la producción reducida de la plaqueta. Los tratamientos actualmente disponibles para ITP - incluyendo las drogas esteroides, que tienen efectos secundarios significativos, y el retiro del bazo (splenectomy) - se diseñan para reducir la destrucción de la plaqueta y pueden ser ineficaces en muchos pacientes.

Thrombopoietin es el regulador natural de la producción de la plaqueta. Kuter era uno de los descubridores originales de la hormona en 1994 y ha sido activo en desarrollar las drogas thrombopoietic desde que. Romiplostim es un `único peptibody' - un anticuerpo del péptido - que estimula la producción de la plaqueta mímico la acción del thrombopoietin. Ensayos anteriores de la fase 1 y 2 han demostrado que el romiplostim aumenta la producción de la plaqueta en voluntarios sanos y en el tratamiento a corto plazo de los pacientes de ITP.

Los ensayos doble-cegados de la fase 3 fueron conducidos en 35 sitios en los E.E.U.U. y la Europa. Un ensayo alistó a 63 pacientes esplenectomizados, el otro incluyó a 62 pacientes que conservaron sus bazos. Asignaron ambos grupos aleatoriamente para recibir el romiplostim o un placebo en inyecciones semanales durante los 24 períodos del estudio de la semana. Niveles de la plaqueta de los participantes los' fueron supervisados durante el ensayo, y la dosificación fue ajustada para alcanzar una cuenta de plaqueta de la blanco de 50,000/ml.

Entre los 42 pacientes esplenectomizados que recibieron el romiplostim, el casi 80 por ciento alcanzó la cuenta de plaqueta de la blanco durante por lo menos cuatro semanas del estudio, y el 38 por ciento alcanzó una respuesta durable, manteniendo una cuenta de plaqueta de la blanco durante por lo menos seises de las ocho semanas pasadas del estudio. En los pacientes no-esplenectomizados, el 88 por ciento tenía por lo menos cuatro medidas de la cuenta de plaqueta de la blanco, con el 61 por ciento alcanzando una respuesta durable.

Más que mitad de los pacientes que recibían el romiplostim podían continuar el resto de las medicaciones de ITP que tomaban, y el 35 por ciento redujo otras terapias. Mientras que sobre mitad de los participantes en los grupos del placebo de estudia medicaciones necesarias del rescate para tratar o para prevenir episodios de la sangría, perceptiblemente menos de ésos que recibían la medicación activa necesitaron tal tratamiento.

“Estamos viendo los resultados dramáticos para este total nuevo acercamiento a tratar a gente con ITP,” Kuter dice. “He estado trabajando en el desarrollo del thrombopoietin desde 1983, y es muy gratificante participar en su descubrimiento, la purificación, el desarrollo de la droga y ahora los estudios que demuestran su eficacia clínica.” Él agrega que su equipo de MGH y otros investigadores están conduciendo otros ensayos del romiplostim y continuarán investigando la utilidad de la droga para tratar ITP y otras condiciones de la producción reducida de la plaqueta, tales como ésos causados por el cáncer o el tratamiento contra el cáncer.

Kuter es también director de la hematología para el centro del cáncer de MGH y de un profesor adjunto de la medicina en la Facultad de Medicina de Harvard. El estudio de The Lancet fue diseñado y apoyado por Amgen Inc., que desarrollaron el romiplostim, ha solicitado la aprobación y planes del FDA para poner la droga bajo marca Nplate. Kuter tenía acceso completo a los datos del estudio y responsabilidad total de someter el informe para la publicación.

El Hospital General de Massachusetts (www.massgeneral.org), establecido en 1811, es el hospital de enseñanza original y más grande de la Facultad de Medicina de Harvard. El MGH conduce el programa de investigación hospital-basado más grande de los Estados Unidos, con un presupuesto anual de la investigación de más de $500 millones y los centros de investigación importantes en SIDA, la investigación cardiovascular, el cáncer, la biología de cómputo e integrante, la biología cutánea, genéticas humanas, proyección de imagen médica, desordenes neurodegenerative, medicina regenerador, biología de sistemas, biología del trasplante y photomedicine.