Na een jaar werd de drug, als sirolimus of rapamycin ook wordt bekend die, tegengehouden. Een later jaar, was de gemiddelde tumor terug naar 86 percenten van zijn originele grootte gegroeid, rapporteerden zij in New England Journal van Geneeskunde.

De studie, door onderzoekers met drugbedrijf wordt uitgevoerd bindt maar niet door Wyeth, had geen controlegroep gesponsord die een placebo ontving, zodat wordt de doeltreffendheid die van de drug niet bewezen.

Het team Bissler zei de behandeling „ook geresulteerd in een hoog tarief ongunstige gebeurtenissen.“ Zag van de helft van vrijwilligers hun lipideniveaus uitgaan. In vier van de patiënten, moest Rapamune wegens bijwerkingen, zoals diarree worden tegengehouden.

Zij zeiden het verdere onderzoek nodig is om de veiligheid, de doeltreffendheid en de beste dosis voor de drug voor patiënten te bepalen die op lange termijn voor een langzame, progressieve ziekte moeten worden behandeld.

Alle patiënten in de studie hadden angiomyolipomas van knolachtige complexe sclerose, een zeldzame genetische ziekte, of lymphangioleiomyomatosis, een zeldzame longziekte. Zij worden gewoonlijk behandeld met chirurgie.

De potentiële behandelingen liggen op het gebied van gentherapie of zelfs in het vinden van manieren om de genetische veranderingen te verhinderen die aan de ziekte ten grondslag liggen, nota namen van Dr. Elahna Paul en Dr. Elizabeth Thiele van het Algemene Ziekenhuis van Massachusetts in Boston.

„Aangezien de de gentherapie en profylaxe tegen somatische verandering nog in het koninkrijk van science fiction zijn, artsen die nu voor mensen met de knolachtige complexe sclerose hebben de geven aan sirolimus gedraaid,“ zij schreven in commentaar.

Rapamycin mengt zich in de gebrekkige genen die de zeldzame ziekten veroorzaken.

Auteursrecht © 2008 Beperkt Reuters. Alle voorgebe*houde rechten. De heruitgave of de herdistributie van de inhoud van Reuters, die door het ontwerpen of gelijkaardige middelen omvatten, zijn uitdrukkelijk belemmerd zonder de vroegere geschreven toestemming van Reuters. Reuters zal niet voor om het even welke fouten of vertragingen in de inhoud aansprakelijk zijn, of voor om het even welke die acties in afhankelijkheid daarop worden gevoerd. Reuters en het het gebiedembleem van Reuters zijn gedeponeerd handelsmerken en handelsmerken van de Groep van Reuters bedrijven rond de wereld.