Después de un año la droga, también conocida como sirolimus o rapamycin, fue parada. Un año más adelante, el tumor medio había crecido de nuevo al 86 por ciento de su tamaño original, divulgaron en New England Journal de la medicina.

El estudio, conducido por los investigadores con los lazos de la empresa farmacéutica pero no fue patrocinado por Wyeth, no tenía un grupo de control que recibió un placebo, así que la eficacia de la droga no se prueba.

El equipo de Bissler dijo el tratamiento “también dado lugar a una alta tasa de acontecimientos adversos.” La mitad de los voluntarios consideró sus niveles de lípido subir. En cuatro de los pacientes, Rapamune tuvo que ser parado debido a efectos secundarios, tales como diarrea.

Dijeron que la investigación adicional es necesaria determinar la seguridad, la eficacia y la mejor dosis para la droga para los pacientes que necesitan ser tratados sobre el largo plazo para una enfermedad lenta, progresiva.

Todos los pacientes en el estudio tenían angiomyolipomas del complejo tuberoso de la esclerosis, de una enfermedad genética rara, o del lymphangioleiomyomatosis, una enfermedad pulmonar rara. Los tratan generalmente con cirugía.

Las curaciones potenciales mienten en el campo de la terapia de gene o aún en encontrar maneras de prevenir las mutaciones genéticas que son la base de la enfermedad, del Dr. conocido Elahna Paul y del Dr. Elizabeth Thiele del Hospital General de Massachusetts en Boston.

“Puesto que la terapia de gene y la profilaxis contra la mutación somática todavía están en el reino de la ciencia ficción, los médicos ahora que cuidaban para la gente con el complejo tuberoso de la esclerosis han dado vuelta al sirolimus,” ellos escribieron en un comentario.

Rapamycin interfiere con los genes defectuosos que causan las enfermedades raras.

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